أطباء يبحثون دواءً جديدًا لمرضى "التليف الكيسي" دون الحاجة إلى زرع رئة

تبحث المستشفيات العامة البريطانية، إمكانية استخدام علاج جديد يمكنه أن يحوّل حياة الآلاف من مرضى التليف الكيسي، وفقًا للديلي ميل البريطانية، وبعد جهد طويل توصل الباحثون إلى "أوركامبي"، وهو مزيج من عقارين يعالجان أسباب هذا المرض الوراثي بدلًا من مجرد تخفيف أعراضه.

ويتسبب التليف الكيسي، في انسداد الرئتين والجهاز الهضمي مع المخاط اللزج السميك، حيث يصبح من الضروري إجراء زرع رئتين إذا ما تليفت على نطاق واسع، ومتوسط ​​عمر الإصابة بالمرض هو 41، والعقار الجديد عبارة عن حبوب يتم تناولها مرتين في اليوم، ويعمل عن طريق منع تجلط المخاط، ومنع انتشار الضرر والسماح للرئتين بالشفاء.

 ويقول الخبراء، إن أوركامبي ليس علاجًا للتليف الكيسي، إنما العلاج يساعد الكثير من المرضى على أن يعيشوا حياة شبه طبيعية دون الحاجة إلى عملية زرع.

 وقد تم ترخيص أوركامبي في المملكة المتحدة الشهر الماضي، وتدرس الوكالة الدولية للطاقة المعهد الوطني للتفوق الصحي والعناية (نيس) الآن اتاحته في المستشفيات العامة.

ويعاني حوالي 10 آلاف بريطاني من التليف الكيسي، وشريحة كبيرة منهم في حاجة إلى عملية زرع رئة، ويعمل أوركامبي لتصحيح الجينات المعيبة، والمعروفة باسم تصرف منظم للتليف الكيسي عبر الغشاء (CFTR). ويخلق الجين عادة البروتين الذي يحرك الملح والماء من الخلية، ولكن عندما تكون هذه البروتينات مفقودة أو معيبة، يتراكم مخاط لزج في الرئتين، مما يتسبب في الإصابة وفقدان وظائف الرئة في التنفس.

 كما يعمل أوركامبي عن طريق السماح للبروتين داخل الخلايا ليطفو على السطح لنقل الملح داخل وخارج الخلية، والحفاظ على توازن صحي من الملح والماء في الرئتين وغيرها من الأجهزة الحيوية. وقد أظهرت الأبحاث أنه يقلل انتشار العدوى، ويمكن أن يقلل عدد حالات دخول المستشفيات بأكثر من 60%.

 وشملت التجارب 1100 مريض بالتليف الكيسي في أوروبا، ووجدت تلك التجارب في الولايات المتحدة وأستراليا أن وظائف الرئة تحسنت بعد 24 أسبوعًا، عند كل المرضى الذين يتناولون أوركامبي، وعلى الرغم من أنه قد يكون فعالًا مدة تصل إلى نصف الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي، إلا أن أوركامبي ليس رخيصًا، ففي الولايات المتحدة، حيث تم ترخيصه من قبل إدارة الغذاء والدواء في يوليو/تموز، يكلف 710 دولارًا لكل مريض في اليوم الواحد، على الرغم أنه من المرجح أن يكون أقل من السعر الأوروبي.